Eksperyment kliniczny (właściwe określenie: kliniczne badanie eksperymentalne[1]) – badanie naukowe, którego zasadniczym celem jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania produktu leczniczego, wyrobu medycznego lub innej techniki medycznej (zabiegu, testu diagnostycznego). Za „złoty standard” eksperymentów klinicznych uważa się randomizowane kontrolowane badania kliniczne (ang. randomized controlled trial lub randomized control trial, (RCT).
Prawidłowo przeprowadzone badanie kliniczne interwencji terapeutycznych charakteryzuje się:
Aspekty etyczne w tego typu badaniach ustalone są przez Deklarację helsińską oraz komisje bioetyczne.
Fazy eksperymentu klinicznego:
Przed rozpoczęciem badania klinicznego fazy I-III bezwzględnie należy uzyskać zgodę:
W przypadku badań IV fazy, w zależności od warunków prowadzenia badania i jego planu zawartego w protokole badania, najczęściej wymagana jest jedynie zgoda komisji bioetycznej.
Najczęściej spotykane badania kliniczne dotyczą:
Podczas prowadzenia badań klinicznych podstawowe znaczenie ma dokumentacja medyczna zawierająca pełny opis zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas prowadzenia badania, jak również poprawne i poparte oryginalnymi wpisami w historii choroby (tzw. dokumentacja źródłowa) dane zebrane w karcie obserwacji klinicznej. Dane źródłowe to informacje zawarte w oryginalnych raportach i certyfikowanych kopiach oryginalnych raportów, które dotyczą obserwacji medycznych, ocen klinicznych i innych czynności wykonywanych w badaniach klinicznych konieczne do rekonstrukcji i oceny badania klinicznego. Istnieje potrzeba opracowania jednolitych wytycznych regulujących zasady analizy statystycznej danych w ocenie eksperymentów klinicznych[2].
Uznaje się, że pierwsze w historii medycyny badanie kliniczne przeprowadził w XVIII wieku szkocki lekarz James Lind. Jednym z pionierów badań klinicznych był XX-wieczny epidemiolog i statystyk Austin Bradford Hill.
Aby ograniczyć publikacje wybiórczych wyników badań (ilustracja wybiórczości) – tak zwane złudzenie publikacyjne lub efekt szuflady – Stany Zjednoczone wprowadziły obowiązek prerejestracji planu badań klinicznych przed ich rozpoczęciem w publicznie dostępnej bazie clinicaltrials.gov[3] od 2000 roku. Rejestracji podlegają metody przeprowadzania badań i ich pomiary. Spowodowało to znaczny spadek udziału pozytywnych wyników badań (z 57% do 8%) w leczeniu chorób serca [4], [5].
Na podstawie analizy badań klinicznych sercowo-naczyniowych opublikowanych w latach 2000-2005 w trzech czołowych czasopismach medycznych (Journal of the American Medical Association, The Lancet i The New England Journal of Medicine), stwierdzono, że badania finansowane przez firmy znacznie częściej niż badania finansowane przez organizacje non-profit wykazują wyższość nowego sposobu leczenia w porównaniu z leczeniem standardowym. Różnicę tłumaczy się tendencyjnością podczas projektowania i interpretacji badań, wybiórczym publikowaniem badań o lepszych wynikach, zwykłym powtarzaniem badań wymaganym przez urzędy rejestrujące. Zdarzają się jednak badania finansowane przez firmy stwierdzające wyższość produktów konkurencji. 49% badań finansowanych przez instytucje non-profit donosiło o wyższości badanego, nowego sposobu leczenia w porównaniu do standardowej opieki. W przypadku badań finansowanych przez firmy było tak w przypadku 67%. Dla leków było tak odpowiednio w 40% i 66% przypadków. Z 349 przeanalizowanych badań 44% było finansowane tylko przez firmy, 31% było finansowane tylko przez instytucje non-profit, 19% było finansowane z obu rodzajów źródeł, a 6% nie podało źródła finansowania. Badania finansowane przez firmy były przeprowadzone na większej liczbie pacjentów i w większej liczbie ośrodków[6].
W celu poprawy jakości raportów z randomizowanych badań klinicznych powstała Deklaracja CONSORT zawierająca wytyczne dla autorów[7].
