Le PIK3CA est une protéine constituant la sous unité alpha de la phosphatidylinositol-3,4-bisphosphate kinase. Son gène est le PIK3CA situé sur le chromosome 3 humain.
Les phosphoinositide 3-kinase, dont le PIK3CA est une sous-unité de l'une des isoformes, ont un rôle d'oncogène[5]. Une mutation sur le gène est présente dans environ un tiers des cancers du sein de type HER2– mBC[6]. Elle est également constaté chez certains méningiomes[7] et lors de certaines malformations des sinus caverneux cérébraux [8].
L'alpelisib est une molécule en cours de développement, inhibitrice du PIK3CA, en cours de test comme traitement anti-cancéreux[9]. Elle prolonge la durée de rémission des cancers du sein porteur d'une mutation du PIK3CA[10].